แนวทางใหม่ในการบำบัดด้วยแอนติบอดีต้านเอชไอวี

การติดเชื้อเอชไอวีครั้งแรกในช่วงต้นทศวรรษ 1980 การทดลองทางคลินิกหลายครั้งได้ทดสอบวัคซีนที่มีศักยภาพในการต่อต้านไวรัส เอชไอวีมีกลไกการป้องกันมากมายที่ป้องกันไม่ให้ระบบภูมิคุ้มกันของบุคคลเพิ่มการตอบสนองที่มีประสิทธิภาพหลังการฉีดวัคซีนเอชไอวี กลยุทธ์ทางเลือกในการต่อต้านเชื้อเอชไอวีเพื่อส่งคำแนะนำไปยังเซลล์กล้ามเนื้อเพื่อสูบฉีดออกแอนติบอดีที่สกัดกั้นไวรัส

กลยุทธ์นี้เพิ่งสร้างผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 เวคเตอร์ AAV สามารถใช้ในมนุษย์ได้อย่างปลอดภัยในการส่ง DNA ไปยังเซลล์ และการบำบัดด้วยยีนแบบ AAV สองครั้งได้รับการอนุมัติจาก FDA ในปัจจุบัน ในการทดลองทางคลินิกนี้ เวกเตอร์ AAV ที่ออกแบบโดยผู้วิจัยของ MGH มีลำดับพันธุกรรมสำหรับสิ่งที่เรียกว่าแอนติบอดีต่อ HIV-1 ที่ทำให้เป็นกลางในวงกว้าง ซึ่งจะขัดขวางความสามารถของ HIV ในการผูกมัดกับ CD4 ซึ่งเป็นตัวรับของเซลล์ภูมิคุ้มกันที่เป้าหมายของ HIV ก่อนติดเชื้อในเซลล์ เมื่อฉีดเข้าไปในผู้ป่วย การบำบัดด้วย AAV (เรียกว่า AAV8-VRC07) จะเข้าสู่เซลล์กล้ามเนื้อ โดยจะอ่านและแปลลำดับพันธุกรรมเพื่อผลิตแอนติบอดีที่ทำให้เป็นกลางในวงกว้าง (เรียกว่า VRC07) จำนวนมากซึ่งถูกสูบออกจากเซลล์และเดินทางผ่าน เลือดเพื่อค้นหาเป้าหมายของพวกเขา ผลที่ได้คือแอนติบอดีจำนวนมากไหลเวียนเพื่อขัดขวางปฏิสัมพันธ์ใดๆ ระหว่างเอชไอวีและตัวรับ CD4 บนเซลล์ภูมิคุ้มกัน